درمان کوری با ژن درمانی ممکن شد - مجله آرنا

این روش تنها برای افرادی کاربرد دارد که از زمان تولد با مشکل دیستروفی شبکیه دست به گریبان بوده اند. مشکل مذکور در اشخاصی به وجود می آید که دارای نسخه ای معیوب از ژن RPE65 باشند که از پدر و مادر به کودک منتقل می گردد. مشکل مذکور موجب کاهش تدریجی بینایی بچه ها می گردد. زیرا این ژن وظیفه تغذیه سلول هایی را بر عهده دارد که باید نور محیط را جذب چشم نمایند.

این نقص در ابتدا موجب کم بینایی در شب شده و در نهایت با نابودی سلول های جاذب نور موجب کوری کامل می گردد. ژن درمانی تا حدی بینایی را به افراد دارای این مشکل باز می گرداند. به خاطر همین نسخه هایی سالم از ژن RPE65 به پشت چشم تزریق می گردد و آنها دقیقاً در درون یک ویروس بی آزار جای گذاری می شوند.

در نهایت این ویروس به درون سلول های شبکیه نفوذ می نماید و دستورات خود را به پروتئین RPE65 منتقل می نماید تا بینایی فرد تا حدی احیا گردد.

روش مذکور همچنین تنها بر روی بچه های مؤثر است که بینایی خود را به علت این مشکل هنوز به طور کامل از دست نداده اند و برای افراد بالغ کارآیی نخواهد داشت.